對于基因治療要知道的8件事情

發表時間:2023-04-12 10:47

1. 基因療法的數量呈指數增長

PharmaIntelligence數據顯示,截至2022年年中,全球有2000多種基因療法正在開發中,從早期研究到后期臨床試驗,是其三年前的兩倍。這些科研成果正在轉化為可觀的經濟收益。全球基因治療市場預計將從2022年的53.3億美元增長到2027年的198.8億美元。截止目前全球已有40多款基因治療藥物獲批上市。

2. 新技術帶來新的可能性

對人類全基因組進行首次測序耗時13年,耗資約30億美元。今天,對同等數量的DNA進行測序只需幾天時間,成本僅100美元多一點??焖偾伊畠r地讀取DNA的能力促進了DNA編輯的新技術的快速迭代。在過去的10年中,下一代基因工程工具(例如 CRISPR-Cas9、堿基編輯、先導編輯等)的進步與細胞靶向遞送技術相結合,提高了基因治療的安全性、有效性和可行性。

新工具的開發導致新公司的出現。2021年,有1300多家公司致力于基因治療及其相關技術的研發,籌集了創紀錄的227億美元,比兩年前增長了57%。

3. 可以針對越來越多的疾病

隨著新工具的出現,正在被攻克的疾病越來越多。臨床重點分布在數十個疾病領域,包括癌癥、神經、血液、免疫和心血管疾病。這些新療法已經在改善眾多患者的生活質量?;加邪籽『土馨土龅劝┌Y以及鐮狀細胞病、SMA、DMD等多種罕見疾病的人的疾病癥狀在臨床試驗中經歷了顯著的改善。與需要一生中服用并暫時緩解癥狀的傳統藥物不同,基因療法旨在成為一種一次給藥長期甚至終生有效的療法。

4.   監管機構正在加強對基因療法的認識與監管

在基因治療中,患者不僅僅是基因藥物產品的接受者,可以認為,病人就是基因改造后的產品。這些個性化治療的獨特性使其難以在傳統框架內進行監管。在美國,預計到2030年將有60 多種基因療法獲得批準,這迫使美國食品和藥物監督管理局加快加強對這類創新療法的認識和監管,以充分判斷這些新療法的安全性和有效性。

隨著各國尋求統一監管要求,這些監管變化正在全球范圍內產生連鎖反應,使公司能夠更輕松、更快捷地將其基因療法推向更多市場。

5.   基因療法正以創紀錄的價格進入市場

一旦通過監管部門的批準,基因療法就已經以天文數字的價格進入醫療保健市場。從85 萬美元用于治療 Leber 先天性黑蒙癥(一種導致失明的罕見眼?。┑?80 萬美元用于治療β地中海貧血(一種罕見的血液疾?。?,再到300萬美元用于治療CALD(腦型腎上腺腦白質營養不良)(詳見公眾號往期文章:藍鳥生物又一基因療法在美國獲批上市,預計售價300萬美元),高價格的趨勢不太可能很快結束。這些高價格的原因歸結為制造成本高、患者人數少、需要收回研發投資以及一系列醫療保健市場等方面的綜合因素。

因此,費用支付者、基因治療公司及政府等機構部門正在探索新的支付和報銷模式,其中一些會隨著時間的推移分散成本,并將付費與患者接受治療后的療效聯系起來(詳見公眾號往期文章:構建多元支付體系,讓患者用得起細胞治療藥物;基因治療全面市場化大挑戰:定價與支付)。

6. 基因療法在全球地域分布上極不平衡,不易惠及低收入國家地區

雖然FDA或歐洲已批準了數款基因療法上市,但世界上大多數相應的患者都在等待。特別是,低收入和中等收入國家 (LMIC) 幾乎無法獲得相應的基因療法,但全球近 90% 的疾病分布在LMIC。雖然大量臨床試驗已經表明科學家們能通過基因療法治愈鐮狀細胞病,但大約90% 的患有這種疾病的嬰兒出生在中低收入國家,這些地區缺乏制造和提供基因治療的基礎設施。

2022年8月,全球約有1000 項開放基因治療臨床試驗,但在LMIC(不包括中國)招募不到 5%,非洲只有 4 項試驗。

7.   縮小上述全球差距的行動越來越多

比爾和梅琳達·蓋茨基金會正在與諾華、美國國立衛生研究院 (NIH) 和其他公司合作,開發針對 HIV 和鐮狀細胞病的單次基因療法。全球基因治療倡議(GGTI) 是一個由臨床醫生、科學家、倡導者和患者成員組成的聯盟,旨在未來幾年在中低收入國家開展基因治療臨床試驗,幫助這些國家站在全球基因治療交流的前沿。

8. 需加強倫理監管

與許多其他創新醫療技術一樣,某些科學的研究已經開始超過有效的法律和道德監督,例如賀建奎基因編輯事件。為了解決這個問題,2021年,世界衛生組織發布了人類基因組編輯的治理框架,引導基因療法的規范使用,盡量減少對這些技術的惡意使用(詳見公眾號往期文章:世衛組織發布關于人類基因組編輯促進公共衛生的新建議)。

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